Rocket Pharmaceuticals, Inc.

数据来源 EODHD，按报告币种列示；仅供参考，非投资建议。

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 及其子公司作为一家后期生物技术公司运营,专注于在美国开发、生产并销售用于罕见与毁灭性疾病的基因疗法。公司开发体内腺相关病毒(AAV)项目,其中包括用于 Danon 病(DD)的项目,即一种多器官溶酶体相关疾病,导致由于心力衰竭引起早死(RP-A501),目前处于 II 期试验阶段;Plakophilin-2 心律失常性心肌病(PKP2-ACM),即一种可遗传性心脏疾病,其特征为心肌质量进行性丧失、严重右心室扩张、发育不良、心肌的纤维脂肪替代以及心律失常与猝死的高倾向(RP-A601),目前处于 I 期阶段;以及 BAG3 扩张型心肌病(BAG3-DCM),即一种心肌病形式,其特征为心壁进行性变薄,目前处于临床前阶段。公司还开发体外慢病毒(LV)项目,其中包括用于白细胞粘附缺陷-I(LAD-I)的项目,即一种导致免疫系统功能障碍的遗传性疾病(RP-L201);Fanconi 贫血(FA),即一种骨髓遗传缺陷,减少血细胞生产或促进产生有缺陷的血细胞(RP-L102);以及丙酮酸激酶缺乏症(PKD),即一种导致慢性非球形红细胞溶血性贫血的红细胞常染色体隐性疾病(RP-L301)。公司与 Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras 与 Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz、UCL Business PLC、加州大学董事会与天普大学签订许可协议。Rocket Pharmaceuticals, Inc. 成立于 1999 年,总部位于美国新泽西州 Cranbury。